هذا العلاج عبارة عن علاج بيولوجي يقوم بمنع التصاق الخلايا (adhesion) بالآنسجة وهذا بدوره يقلل من انسداد الأوعية بسبب الشكل المنجلي للخلية.

الدواء تحت المراجعة بالمرحلة الثالثة من قبل FDA.

طريقة الدراسة :

double-blind, randomized, placebo-controlled phase 2 trial

 1:1:1 =ratio

شروط العينة “المرضى” المدخله:

١-العمر ١٦-٦٥ سنة

٢-نتيجة اختبار الحمل للعينة المشاركه سلبية “غير حامل”

٣-المريض عانى من نوبات الألم من ٢-١٠ مرات بالسنة

حجم العينه 198 تم تقسيمهم الى ٣ مجموعات :

المجموعة الآولى : جرعة ٢.٥ مج/كيلو باليوم

المجموعة الثانية : جرعة ٥ مج/كج باليوم

المجموعة الثالثة : دواء وهمي (placebo)

الطريقة العلاجية:

يتم حقن الدواء بالوريد، ١٤ جرعة لمدة ٥٢ أسبوع.

الجرعة الآبتدائية (loading dose) : جرعتين يفصل بينهم اسبوعين

الجرعة التي سيستمر عليها (maintenance dose ): جرعة كل ٤ اسابيع حتى الآسبوع رقم ٥٠ .

النتائج:

١٢٩ مشارك استمروا بالتجربة حتى نهايتها، وكانت النتائج كالتالي :

-هبوط بمعدل نوبات الألم بما يعادل ٤٣٪ مع الجرعة الأعلى ٥ مج/يوم . (P value =0.01) 

-هبوط بمعدل نوبات الألم بما يعادل ٣٤٪ مع الجرعة الأقل ٢,٥ مج/يوم. (P value=0.18) .

عند مقارنة عدد نوبات الألم بالجرعة العالية مع مجموعة (placebo) الدواء الوهمي نجد التالي:

-بالجرعة الأعلى عدد النوبات بالعام ١,٦٣ نوبة .

-بالدواء الوهمي (placebo) عدد النوبات ٢,٩٨ نوبة .

النتائج الثانوية:

عدد الأيام التي يقضيها المريض بالمستشفى خلال العام :

الجرعة العالية: ٤ ايام

الجرعة المنخفضة : ٦,٨٧ ايام

الفترة حتى يصل المريض للنوبة الأولى : 

الجرعة العالية : ٤,٧ شهر

الجرعة المنخفضة :٢,٢ شهر

الفترة حتى يصل المريض للنوبة الثانية :

الجرعة العالية : ١٠,٣٢ شهر

الجرعة المنخفضة : ٥,٠٩ شهر

الخلاصة:

يوجد إرتباط ملحوظ بين استعمال Crizanlizumab وتقليل عدد نوبات الألم مقارنة مع العلاج الوهمي (placebo) بمعدل منخفض من الأثار الجانبية.

العلاج الجيني هو حل جذري للمرض من أساسه بحيث يتخلص الجسم 

من الخلايا القديمة المتضررة وينتج النخاع العضمي خلايا جديدة بشكلها الطبيعي. الدراسة عبارة عن (case report).

حالة المريض الذي تم إجراء التجربة عليه :

المريض يبلغ من العمر ١٣ عام، لديه تاريخ طبي لإنسداد الشرايين بشكل متكرر، ونوبتان من متلازمة الصدر الحادة (acute chest syndrome). تم إجراء عمليتان وهي استئصال للطحال والمرارة (مضاعفات الآنيميا المنجلية).

-بين السن ٢-٩ سنوات كان يستعمل المريض علاج الهيدروكسيوريا لتقليل أعراض المرض ولكن كانت الأعراض مستمرة مما يبين عدم استجابته للعلاج.

الكيفية:

١-يتم أخذ عينة من DNA الخلايا السليمة لدى المريض.

٢- يوضع DNA بحامل أو وعاء يساعده على التكاثر (replication) وفي هذه الحالة يتم استخدام (lentivirus vectors) وهو عبارة عن فايروس

HIV ولكن بالحالة الغير نشطة (inactivated).

3-يتم نقل هذا الخليط الى النخاع العظمي والذي من خلاله سينتج خلايا جديدة سليمة ناتجة من (DNA+lantivirus) .

4- عادة ما يستعمل العلاج الكيماوي قبل العملية للتخلص من الخلايا القديمة.

فيديو للتوضيح:

النتائج:

يوم ٣٨ : الخلايا المناعية ابتلعت الوعاء الذي يحمل الجين ( DNA+lantivirus).

من الشهر ٣-٦ : ارتفع الهيموجلوبين الطبيعي (HbAt87Q)الذي نتج من (DNA+lantivirus )

الشهر ١٥ :  (HbAt87Q) (الهيموجلوبين الطبيعي) ارتفع بما يعادل ٤٨٪

الهيموجلوبين ارتفع بالدم من 10g/dl الى 11.8g/dl

نتائج متابعة المريض:

١- توقف عن استعمال الادوية المسكنة 

٢-توقف عن استعمال علاج الهيدروكسيوريا (علاج كيماوي لتقليل نوبات الانيميا المنجلية )

٣- عند التصوير بالرنين المغناطيسي تبين عدم وجود اي تجلطات.

الخلاصة:

١٥ شهرا بعد العلاج كان معدل الهيموجلوبين (HbAt87Q) مرتفع (٥٠٪)، مع غياب لنوبات الألم او مضاعفات المرض التي كان يعاني منها المريض كإنسداد الشرايين.